Les traitements des cancers pédiatriques sont si lourds et incluent une si longue liste de médicaments anciens que les survivants souffrent d’effets secondaires très lourds, comme par exemple une perte de l’acuité visuelle, des problèmes cardiaques, des maladies veineuses ou sont exposés à un risque plus élevé de cancers secondaires. Depuis l’entrée en vigueur du Règlement Pédiatrique en 2017, 17 nouveaux médicaments (ou nouvelles entités moléculaires ou NMEs) ont été approuvés pour le traitement d’enfants atteints d’un cancer – contre 200 pour les adultes sur la même période. Ce qui est encore plus frappant, c’est que ces nouveaux médicaments ne répondent même pas aux besoins les plus pressants. En effet, sur les 17 NMEs, une seule a été autorisée pour le traitement des tumeurs du système nerveux central, c’est-à-dire les tumeurs qui se développent dans le cerveau ou la moëlle épinière et qui sont à l’origine de 32% des décès des suites d’un cancer pédiatrique. Sept NMEs ont été autorisées pour des cancers qui ne sont par ailleurs responsables que de 5,4% des cas de décès.

« Les médicaments utilisés pour traiter le cancer chez les enfants sont de moins en moins adaptés à chaque type de cancer. Malheureusement, il y a peu de recherches et de développement de médicaments spécifiques pour les enfants, en raison du petit nombre de patients et du manque d'investissement des firmes pharmaceutiques. Les médecins font de leur mieux en utilisant les meilleures options disponibles, même si cela implique d’utiliser des médicaments plus anciens qui ont prouvé leur efficacité et leur sécurité, mais qui ont malheureusement une toxicité très élevée. », explique Laure Kornreich, hémato-oncologue pédiatre à l’Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (ULB).

"Le traitement du cancer chez les enfants nécessite des médicaments adaptés à leurs besoins spécifiques. Il est essentiel de prêter attention aux effets secondaires à long terme et de chercher des traitements moins toxiques. La recherche reste donc absolument nécessaire pour atteindre des chances de guérison équivalentes avec de nouvelles thérapies. Le développement de médicaments spécifiques au cancer pédiatrique est un défi en raison des différences de biologie par rapport au cancer chez les adultes. De plus, le cancer pédiatrique est rare, ce qui rend l'organisation d'études internationales à grande échelle complexe et nécessite un soutien financier. Les médicaments 'vieux' restent donc d'une valeur inestimable en oncologie pédiatrique" souligne Sandra Jacobs, hématologue-oncologue pédiatrique, UZ Leuven.

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