La maladie d’Alzheimer bénéficie depuis plusieurs décennies d’une mobilisation importante de la recherche. Cependant, les espoirs demeurent souvent déçus. Aucun traitement efficace n’a en effet vu le jour. L'Agence américaine FDA a autorisé lundi un traitement contre la maladie d'Alzheimer, baptisé Aduhelm et développé par l'entreprise américaine Biogen. C'est une première depuis 2003. Et, même auparavant, les traitements autorisés ne répondaient qu'aux symptômes d'Alzheimer, pas aux causes de cette maladie. Le traitement de Biogen, lui, cherche à détruire les plaques formées par certaines protéines, dites "amyloïdes", dans le cerveau des patients. En comprimant les neurones, elles sont l'un des principaux facteurs de la maladie d'Alzheimer, qui voit le patient perdre irrémédiablement la mémoire, voire sa capacité de jugement.

En se basant sur trois études indépendantes randomisées, en double aveugle et contre placebo, ayant inclus au total 3 482 patients, la FDA a donc donné son feu vert, en s’appuyant sur la confirmation de l’existence d’un effet significatif sur la réduction des plaques β-amyloïdes par rapport au placebo. Afin de ne pas perdre de temps, l’institution a par ailleurs décidé de s’émanciper de l’avis du comité d’expert indépendant, en insistant néanmoins sur le fait que son autorisation est conditionnelle. Ainsi, si les données complémentaires ne permettaient pas de confirmer le bénéfice clinique, l’autorisation pourrait être suspendue.

« Si je suis heureux que l’aducanumab ait reçu une autorisation, nous devons être clairs sur le fait qu’au mieux ce médicament aidera uniquement certains patients choisis avec soin », relève le professeur en neurosciences John Hardy (University College de Londres). Ce sont en effet uniquement les patients diagnostiqués récemment et dont les troubles cognitifs demeurent encore modérés qui pourraient bénéficier de ce traitement, sans compter son coût (56 000 euros pour un an à raison d’une injection intraveineuse par mois) qui sera éventuellement un frein à son accès aux Etats-Unis. Cette autorisation aura probablement une influence positive sur la recherche dans la maladie d’Alzheimer après plusieurs années de morosité. « L'histoire a montré qu'une autorisation d'un premier médicament d'une nouvelle catégorie stimulait le secteur, augmentait les investissements dans de nouveaux traitements et encourageait l'innovation », remarque ainsi Maria Carrillo, responsable scientifique de l’Alzheimer Association.